Oamenii de ştiinţă din SUA vor ca îmbătrânirea să fie clasificată drept o “boală”. Ar putea obţine aprobări pentru noi medicamente

Administraţia pentru Alimente şi Medicamente din SUA (FDA) consideră că îmbătrânirea este un proces natural. Acest lucru îngreunează obţinerea aprobării din partea FDA pentru medicamentele care încearcă să încetinească sau să inverseze procesul biologic de îmbătrânire. În schimb, medicamentele destinate să vizeze îmbătrânirea trebuie să vizeze o boală care rezultă adesea din procesul de îmbătrânire pentru a demonstra eficacitatea şi a obţine aprobarea, relatează The Hill.

Dar există un consens şi un efort tot mai mare în rândul oamenilor de ştiinţă pentru a convinge FDA că îmbătrânirea în sine ar trebui să fie clasificată ca o boală şi o ţintă adecvată pentru dezvoltarea de medicamente.

Aceasta ar putea fi o etapă majoră nu doar pentru industrie, ci şi pentru societate. Dacă FDA este influenţată, schimbarea de reglementare rezultată ar putea însemna aprobarea medicamentelor sau tratamentelor care încetinesc sau inversează procesul de îmbătrânire în general, înainte ca un pacient să dezvolte o boală.

Cercetătorii care privesc îmbătrânirea ca pe o afecţiune medicală nu se referă doar la trecerea inevitabilă a timpului. În schimb, ei privesc îmbătrânirea ca pe un proces de deteriorare a structurii şi funcţiei noastre la nivel celular: caracteristicile distinctive ale acestuia sunt instabilitatea genomică şi deteriorarea ADN-ului nostru.

Iar Organizaţia Mondială a Sănătăţii (OMS) susţine acest punct de vedere - OMS descrie procesul de îmbătrânire ca fiind "... impactul acumulării unei mari varietăţi de daune moleculare şi celulare în timp".

Vârsta cronologică avansată este recunoscută ca fiind cel mai mare factor de risc pentru dezvoltarea bolilor, dar procesul de îmbătrânire în sine duce la fragilitate şi declin mental, chiar şi în absenţa oricărei boli. Aşa cum o descrie OMS, îmbătrânirea este "o scădere treptată a capacităţii fizice şi mentale". De fapt, OMS a inclus recent "declinul capacităţii intrinseci asociat îmbătrânirii" ca un cod de boală în cea de-a 11-a ediţie a Clasificării Internaţionale a Bolilor (ICD).

Acest lucru este deosebit de semnificativ deoarece bolile sunt afecţiuni care pot fi tratate sau cel puţin merită efortul, ceea ce implică faptul că OMS consideră că declinul asociat îmbătrânirii este o afecţiune care poate fi tratată.

Probabil că FDA va reveni asupra acestei probleme, pe măsură ce presiunea ştiinţifică creşte pentru a declara îmbătrânirea drept o ţintă a medicamentelor. O parte a problemei constă în faptul că FDA are nevoie de mai multe îndrumări pentru a determina modul în care ar trebui măsurată "îmbătrânirea" şi trebuie să vadă dovezi că ţintirea biomarkerilor "îmbătrânirii" are de fapt un efect benefic.

În plus faţă de presiunea industriei, FDA se confruntă cu presiuni din partea Congresului SUA pentru a clarifica calea de reglementare pentru terapiile regenerative emergente. Au trecut şapte ani de când FDA şi-a dat binecuvântarea pentru studiul clinic Targeting Aging with Metformin (TAME), primul studiu care a vizat efectele îmbătrânirii.

TAME este un studiu multicentric, controlat cu placebo, conceput pentru a evalua dacă medicamentul pentru diabet Metformin poate proteja împotriva afecţiunilor legate de vârstă, cum ar fi cancerul, demenţa sau bolile cardiovasculare la participanţii la studiu care nu sunt diabetici. Scopul studiului este de a stabili o indicaţie pentru îmbătrânire, pe care Federaţia Americană de Cercetare a Îmbătrânirii o numeşte o "dovadă de concept" că îmbătrânirea este o ţintă farmaceutică adecvată. În acest fel, obiectivul TAME este mai mult politic decât ştiinţific.

Comunitatea ştiinţifică continuă să discute următorii paşi, inclusiv potenţiali biomarkeri legaţi de îmbătrânire care ar trebui să servească drept ţinte acceptabile pentru terapiile regenerative. Acceptarea biomarkerilor pentru a reprezenta procesul de îmbătrânire nu este un salt de reglementare atât de mare pe cât ar putea părea. De exemplu, FDA şi-a exprimat recent disponibilitatea de a lua în considerare biomarkerii pentru identificarea bolii Alzheimer în stadii incipiente.

S-ar putea să ne aflăm la câteva studii bine concepute de la momentul în care FDA va accepta îmbătrânirea ca ţintă a medicamentelor, în special pe măsură ce cercetătorii vor reduce diferenţele dintre ţinta TAME şi ţintele de boală mai bine acceptate. Posibilitatea iminentă a unei căi de reglementare pentru terapiile anti-îmbătrânire justifică o evaluare a modului în care o nouă cale de reglementare va afecta piaţa.

Potrivit The Hill, iată la ce ne-am putea aştepta:

Piaţa pentru terapiile regenerative se va extinde la aproape întreaga populaţie adultă. Companiile de terapii regenerative care vizează procesul biologic al îmbătrânirii sunt în prezent limitate la abordarea unor boli sau afecţiuni medicale specifice pentru a obţine aprobarea FDA. Medicamentele sau terapiile care ajung pe piaţă sunt, de obicei, limitate la utilizarea aprobată pentru o singură boală. Iar aprobarea pentru boli suplimentare vine adesea cu ani mai târziu.

Eliminarea barierelor de reglementare specifice fiecărei boli în parte ar face ca terapiile regenerative să fie disponibile ca soluţii de îngrijire preventivă. Potrivit lui David Sinclair, profesor de genetică la Harvard Medical School şi lider în domeniul medicinei regenerative, activitatea de dezvoltare a medicamentelor care ar putea preveni multe boli se desfăşoară mult mai lent decât ar trebui, deoarece îmbătrânirea nu este recunoscută ca fiind o afecţiune medicală.

Pur şi simplu, terapiile care vizează procesul de îmbătrânire în sine se vor bucura de o piaţă aproape nelimitată, în comparaţie cu terapiile cu acelaşi mecanism care vizează o singură boală.

"Nu există nicio îndoială că aprobarea medicamentelor şi a terapiilor pentru tratarea îmbătrânirii în general ar avea un impact semnificativ asupra finanţării cercetării", spune Mark Mirkin, un avocat specializat în drept societar şi valori mobiliare la firma Rimon PC.

"De exemplu, industria de capital de risc ar fi foarte receptivă la proiectele antreprenoriale care abordează diagnostice, terapii şi dispozitive orientate către pieţele largi rezultate dintr-un sector de boli legate de îmbătrânire aprobat de FDA. Întreprinderile nou-înfiinţate, în special cele provenite din universităţi, care beneficiază de finanţare din granturi federale, vor reprezenta oportunităţi atractive de finanţare cu capital de pornire pentru investitorii individuali de tip 'angel' sau birourile de familie etc. ... Vor urma fondurile de capital de risc în fază incipientă, dornice de noi căi interesante. Astfel de finanţări vor atrage cu siguranţă atenţia investitorilor strategici, inclusiv a marilor companii farmaceutice", a continuat el.

În cele din urmă, să vorbim despre perspectiva accesului democratizat la îngrijirea preventivă şi despre o mai bună comunicare producător-clinician în acest proces.

Aprobarea medicamentelor pentru boli specifice forţează clinicienii să se confrunte singuri cu utilizarea off-label a unui medicament în tratarea oricărei boli sau afecţiuni medicale care nu a fost aprobată de FDA. Cu excepţia avertismentelor privind contraindicaţiile, producătorii nu pot comunica cu medicii despre utilizarea off-label. Ca urmare, mulţi pacienţi din afara clasei pentru care a fost aprobat un medicament nu pot primi medicamentul decât după ce au trecut ani de zile şi s-au cheltuit milioane de dolari în plus pentru studii clinice în cadrul unei evaluări de tipul "boală cu boală".

Aprobarea de către FDA a terapiilor regenerative pentru tratamentul îmbătrânirii ar pune, în cele din urmă, informaţii importante privind siguranţa în mâinile clinicienilor din comunitate, ar permite accesul la rambursare prin intermediul asigurărilor de sănătate şi, prin urmare, ar pune terapia la îndemâna populaţiei generale.