Cel mai scump medicament comercializat vreodată - 1,2 milioane de dolari pentru o doză unică ce tratează o boală neuromusculară

Novatis
Novatis (Getty Images)

Administraţia pentru Alimentaţie şi Medicamente din SUA (Food and Drug Administration) a permis să se distribuie medicamentul care luptă împotriva atrofiei musculare spinale: este foarte scump, dar este suficientă o doză. "Vindecarea permite familiilor să economisească mult mai mulţi bani".

Noul medicament, care este cel mai scump din lume, tratează atrofia musculară spinală (SMA) la copii doar cu o singură administrare. Medicamentul cu doză unică va fi vândut la un preţ de 1,2 milioane de dolari, puţin peste 1 milion de euro.

Preţul record a fost justificat de directorii companiei farmaceutice elveţiene Novartis care o produce, prin faptul că vindecarea după o singură administrare permite familiilor să economisească mulţi bani în anii care urmează comparativ cu terapiile utilizate în prezent, care necesită multiple intervenţii şi costă sute de mii de dolari.

SMA este principala cauză a decesului genetic la nou-născuţi. Aceasta conduce la paralizie şi dificultăţi de respiraţie care provoacă moartea în câteva luni în forma de Tip 1, cea mai gravă. Un copil din 10.000 este afectat de această boală, care acum poate fi tratată - de cei care şi-o pot permite - cu o perfuzie care conţine un virus şi o copie de gene SMN1.

Zolgensma
Zolgensma (Novartis)

Novartis dorea să comercializeze produsul, numit Zolgensma, la preţul de 5 milioane pentru un pacient, dar a fost blocat de Institute for Clinical and Economic Review (ICER), care a considerat-o o cifră exagerată. Până în prezent, au fost trataţi 150 de pacienţi cu acest medicament, care s-a dovedit a fi foarte eficient pentru nou născuţi, dar nu există nicio certitudine că durata acestei eficacităţi poate depăşi cinci ani. Compania elveţiană aşteaptă acum undă verde pentru a îl distribui în Europa şi Japonia.

Zolgensma va concura cu medicamentul Spinraza Biogen, care prevede o perfuzie în canalul spinal la fiecare patru luni, la un cost de 750.000 $ în primul an şi 350.000 $ în următorii ani, preţ care, la rândul său, a fost considerat foarte mare de către analiştii de la ICER. Dar pe Wall Street nu se plâng: se aşteaptă ca Zolgensma să vândă doze anti-SMA în valoare de 2 miliarde de dolari până în 2022, ajungând din urmă Spinraza.

Articol de referinţă: At $2.1 Million, New Gene Therapy Is The Most Expensive Drug Ever

România are nevoie de o presă neaservită politic şi integră, care să-i asigure viitorul. Vă invităm să ne sprijiniţi prin donaţii: folosind PayPal
sau prin transfer bancar direct în contul (lei) RO08 INGB 0000 9999 0529 5415 deschis la ING Bank pe numele Asociația Timpuri Epocale

Dacă v-a plăcut acest articol, vă invităm să vă alăturaţi, cu un Like, comunităţii de cititori de pe pagina noastră de Facebook.

alte articole din secțiunea Știință